IPA/Erasmus MC Pompe Survey

Il Registro sulla Malattia di Pompe noto come IPA/Erasmus MC Pompe Survey è stato avviato nel 2002 in collaborazione tra la International Pompe Association (IPA) e l’Erasmus University Medical Center (Erasmus MC). L’obiettivo principale è raccogliere informazioni sulla progressione della malattia di Pompe e sull’impatto sulla vita quotidiana dei pazienti. È un sondaggio unico perché consente al paziente di riportare direttamente il proprio stato attuale. La nostra partecipazione è importante perché ci permette di includere la voce diretta dei pazienti in questa raccolta di dati. Più dati vengono raccolti, più si conosce la malattia, e più la ricerca su terapie future può essere efficace. La conoscenza è potere!

Dal 2002, sono stati raccolti dati da oltre 400 pazienti in tutto il mondo, portando alla pubblicazione di più di 15 pubblicazioni scientifiche basate su questi dati. L’importanza del registro è cresciuta con l’approvazione di nuove terapie, rendendo essenziale un impegno continuo. Ad oggi, è il registro pazienti più longevo per la malattia di Pompe.

Ciò che rende il “Pompe Survey” unico è che, a differenza di altri registri per la malattia di Pompe, i dati vengono inseriti direttamente dai pazienti stessi. Questo permette di ottenere una comprensione più profonda e autentica della malattia, poiché rappresenta direttamente la voce dei pazienti.

Il questionario è finalmente disponibile in italiano. Grazie alla collaborazione con AIGlico, si desidera iniziare a reclutare partecipanti anche in Italia per fornire i dati della popolazione italiana. Questo è cruciale per comprendere meglio la patologia e per arricchire la ricerca scientifica con dati provenienti dall’Italia. Per partecipare bisogna avere un’età superiore ai 18 anni e una diagnosi confermata di malattia di Pompe.

Per esprimere il proprio interesse a partecipare si prega di inviare una email a info@aiglico.it contente il proprio indirizzo di domicilio a cui spedire il materiale cartaceo. A coloro che daranno la propria adesione, l’Erasmus Medical Center invierà tutto il materiale in italiano, tra cui una lettera di invito, l’informativa per il paziente, il modulo di consenso, il modulo per inserire la propria e-mail (al quale verrà inviato il questionario elettronico in italiano), e una busta preaffrancata con la quale inviare il consenso informato firmato e il modulo con la propria email. Inviando il proprio indirizzo alla mail info@aiglico.it si da il consenso a condividerlo con l’Erasmus Medical Center.

In sintesi, il “Pompe Survey” rappresenta un’importante risorsa scientifica che dà voce diretta ai pazienti affetti da malattia di Pompe, consentendo di comprendere meglio la malattia e il suo impatto sulla vita quotidiana dei pazienti, con un focus particolare ora anche sull’Italia grazie alla traduzione del sondaggio in italiano.
Ulteriori informazioni al link: https://clmz.nl/en/participating-in-the-pompe-survey
Grazie!