Relazione dell’incontro per il lancio della campagna UNIAMO 2025

Il 15 Novembre, presso la Biblioteca Centrale G. Marconi del CNR a Roma, si è tenuta la conferenza stampa organizzata da UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare. L’ evento ha avuto come tema principale il lancio della Campagna 2025, con focus particolare sul 28 Febbraio, Giornata delle Malattie Rare, che sarà interamente dedicata alla ricerca scientifica. Sul posto, per conto di Aiglico, era presente Anna Margkoudaki che ha fornito un riassunto dell’ evento. Questo evento ha rappresentato un occasione significativa per rafforzare il dialogo tra tutti soggetti coinvolti e promuovere una maggiore sensibilizzazione sull’ importanza della ricerca per i pazienti con malattie rare.

Lancio della Campagna 2025

La Campagna propone una serie di interventi e incontri per favorire la partecipazione attiva delle associazioni, in stretta collaborazione con ricercatori e istituzioni. L’obiettivo è coinvolgere tutti i soggetti interessati per mostrare i progressi della ricerca scientifica. Grazie ai finanziamenti di 50 milioni di euro ricevuti tramite il PNRR, e nonostante normative come la legge 175 siano ancora in fase di sviluppo, il panorama italiano può vantare un ecosistema ricco di risorse. La ricerca è particolarmente attiva presso gli IRCCS, l’AIFA, l’Istituto Superiore di Sanità e le università, con un impegno verso obiettivi comuni. La conferenza stampa si propone come un momento cruciale per riunire questi attori in un’unica visione condivisa, perché ciascuno svolge un ruolo essenziale nel percorso di avanzamento scientifico e sociale. Uno degli obiettivi centrali è promuovere azioni di advocacy per garantire continuità nei finanziamenti e il loro inserimento nelle leggi di bilancio. Questo è fondamentale per creare un ambiente stabile che permetta alla ricerca di prosperare e generare benefici concreti per i pazienti. Vogliamo anche coinvolgere partner strategici, incluse le aziende farmaceutiche, che sono protagoniste nello sviluppo di soluzioni avanzate come le ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products). Queste terapie rappresentano l’avanguardia nella medicina e offrono opportunità senza precedenti per affrontare malattie complesse. Recentemente, l’AIFA ha collaborato con l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) per una conferenza dedicata proprio alle ATMP, con un focus su sostenibilità e accessibilità. Questo evento ha messo in luce il potenziale innovativo della ricerca italiana, capace di aprire nuove frontiere nei trattamenti personalizzati e avanzati.

Il Ministero a Sostegno della Campagna sulle Malattie Rare

Il Ministero aderisce con convinzione alla Campagna sulle Malattie Rare, consapevole che queste patologie rappresentano una sfida complessa per il sistema sanitario, per la ricerca scientifica e, soprattutto, per le persone che ne sono colpite. Le difficoltà nella diagnosi e la mancanza di terapie specifiche rendono spesso queste malattie invisibili, non solo dal punto di vista medico ma anche a livello sociale. È nostro dovere, come istituzioni, garantire che nessuna persona venga lasciata sola. Ogni diagnosi deve essere affrontata con la massima competenza e ogni paziente deve avere accesso alle cure disponibili. La ricerca scientifica gioca un ruolo cruciale in questo percorso; solo attraverso l’innovazione e l’impegno della comunità scientifica sarà possibile sviluppare strumenti diagnostici più tempestivi ed efficaci, insieme a terapie mirate che possano migliorare concretamente la qualità della vita di chi è affetto da malattie rare.
ll Ministero non si limita a gestire i fondi, ma assume un ruolo di coordinamento e monitoraggio delle iniziative, garantendo che le risorse siano utilizzate in modo efficace e favoriscano un sistema di innovazione trasversale. Promuove l’interconnessione tra i vari attori del settore per amplificare l’impatto delle iniziative, come dimostra l’Istituto per la Ricerca su Farmaci a Base di RNA di Padova. I fondi del PNRR rappresentano una risorsa cruciale, ma è necessario andare oltre questa misura straordinaria per favorire la stabilità e la crescita continuativa della ricerca. Senza infrastrutture solide che supportino politiche ordinarie, i progressi rischiano di non essere sostenibili nel tempo. È quindi essenziale monitorare l’efficacia dei fondi e adottare una visione strategica a lungo termine. Il Ministero si impegna anche nella formazione dei giovani ricercatori, aumentando le opportunità accademiche e favorendo lo sviluppo di competenze in grado di affrontare le sfide legate alle malattie rare. Un ruolo cruciale è svolto dalle associazioni, che non solo sostengono le persone affette da queste patologie, ma contribuiscono alla sensibilizzazione e alla diffusione di una cultura della ricerca. Grazie al loro impegno, le malattie rare stanno diventando meno invisibili e più conosciute.

Intervento Armando Magrelli AIFA
I finanziamenti annuali provenienti dalle aziende vengono destinati a progetti di ricerca no profit, senza fini di lucro, con l’obiettivo di sviluppare farmaci, anche per le malattie genetiche rare. È sorprendente quante attività legate alla ricerca e allo sviluppo si svolgano senza che arrivino alla nostra conoscenza. Sul piano dei finanziamenti europei, esistono numerosi progetti sulle malattie rare che fatichiamo ancora a seguire adeguatamente.

Intervento Marco Silano Centro Nazionale Malattie Rare
Il Centro osserva con attenzione i progressi nella ricerca, nel trattamento e nella diagnosi delle malattie rare. Le domande a cui la ricerca cerca di rispondere sono estremamente complesse e necessitano di risposte altrettanto articolate. Non è possibile condurre ricerca senza il contributo diretto dei pazienti, delle associazioni e degli operatori che lavorano nel campo delle malattie rare. Sono loro a poter raccontare i loro bisogni e a indicare le modalità sostenibili per affrontarli. È attraverso queste testimonianze che possiamo comprendere meglio le domande che queste persone pongono e cercare di fornire risposte adeguate. Siamo orgogliosi di essere partner di UNIAMO e di contribuire attivamente alla campagna di sensibilizzazione sulle malattie rare. Questa collaborazione rappresenta per noi un’opportunità significativa per sostenere una causa fondamentale, dando voce alle persone affette da queste patologie e promuovendo una maggiore consapevolezza,

Intervento Elena Mancini Ethics CNR
Il ruolo delle associazioni è cruciale per garantire una partecipazione di qualità da parte dei pazienti nel processo di sviluppo di un farmaco. Questo coinvolgimento non solo ha un valore etico, consentendo un maggiore rispetto delle esigenze e dei bisogni dei pazienti, ma apporta anche vantaggi sul piano clinico. La collaborazione tra associazioni, pazienti e ricercatori favorisce una migliore comprensione reciproca e contribuisce a creare un rapporto più solido tra medici e pazienti. Inoltre, questa sinergia consente un’interpretazione più accurata dei risultati scientifici, migliorando così l’efficacia dei trattamenti e l’esperienza complessiva di cura.

Intervento Ilaria Villa Fondazione Telethon
La Fondazione Telethon è nata con l’obiettivo di finanziare la ricerca sulle malattie rare, un impegno che portiamo avanti con dedizione e passione. Siamo lieti di collaborare con UNIAMO per la campagna in occasione della Giornata delle Malattie Rare, un evento che quest’anno sarà dedicato alla ricerca scientifica. Con il supporto di finanziamenti adeguati, l’applicazione delle leggi come la 175, la ricerca può diventare un fattore determinante per migliorare la qualità di vita dei pazienti, offrendo nuove speranze e soluzioni concrete. Sostenere questa causa significa dare voce a chi spesso non ne ha e contribuire a un futuro più innovativo.

Alla fine, la Presidente Annalisa Scopinaro, ha sottolineato l’importanza di affrontare le malattie rare con un approccio globale e integrato. Ha evidenziato come sia fondamentale il contributo di medici, ricercatori, terapisti, finanziatori, istituzioni e associazioni, tutti elementi chiave che, lavorando insieme, possono aiutarci a raggiungere traguardi essenziali, come una diagnosi specifica o lo sviluppo di un farmaco efficace.